GM1载誉而归ASCO权威发布:单唾液酸四己糖神经节苷脂(GM1)疗效确切!

  2018年6月1日至5日,第54届美国临床肿瘤学会年会(ASCO)在美国芝加哥举行。作为全世界规模最大的肿瘤研究学术盛会,3万余名来自全球的科学家在这一周时间里齐聚密歇根湖畔。全球最知名的肿瘤专家在此汇聚,讨论当前国际最先进的治疗方式和最新的治疗方法,并将不同肿瘤专科领域的最新临床研究结果正式对外公布。该大会发布的最新研究成果也成为全球肿瘤治疗权威指南的重要参考依据,足见ASCO在全球肿瘤领域的巨大影响力。

  ASCO大会发布最新研究引全球关注:GM1治疗奥沙利铂引起的神经毒性疗效确切

  2018年ASCO会议上,来自天津医科大学肿瘤医院巴一教授团队一项Ⅲ期临床研究TJMUCH-GI-001(单唾液神经节苷脂钠治疗消化道肿瘤奥沙利铂所致神经毒性的随机、双盲、III期对照研究)入选“Patient and Survivor Care”的壁报讨论环节。

  这项研究旨在观察GM1治疗消化道肿瘤患者奥沙利铂所致外周神经毒性(Oxaliplatin-Induced Peripheral Neurotoxicity,OIPN)的疗效,试验于2013年启动,耗时5年,145例患者入组,试验设计、数据统计科学严谨。在ASCO会议现场,该项试验的主要研究者天津医科大学肿瘤医院周礼鲲医生针对专家的提问解答了研究试验背景及GM1在中国的应用情况。来自美国梅奥化疗支持领域的权威专家Loprinz博士对该研究表现出非常浓厚的兴趣,Loprinz博士认为:基于TJMUCH-GI-001这一III期临床研究结果所提供的证据看来,GM1是CIPN领域一个非常有前景的药物。

  化疗是恶性肿瘤最常用的治疗手段之一,但其导致的周围神经毒性(ChemotherapyInduced Peripheral Neurotoxicity,CIPN)严重影响了患者的生活质量,可造成药物减量甚至停用。国内外多尝试使用钙镁合剂、还原型谷胱甘肽、B族维生素及一些中药制剂等预防或治疗CIPN,但效果均欠佳。

  目前奥沙利铂为主的化疗方案是消化道肿瘤治疗的重要手段之一。但该药物相关的周围神经毒性(OIPN)高达81.5~98%。这一剂量限制性毒性显著影响了化疗的顺利进行。即使是在停用奥沙利铂后,仍有相当一部分患者长期残存神经毒性。该毒副作用同时也严重影响了患者的生活质量,并给患者带来沉重的额外经济负担。但目前除度洛西汀可降低化疗停用后的神经疼痛外,尚无有效药物对OIPN进行治疗,尤其是发生率较高的麻木症状。临床上对使用奥沙利铂过程中出现神经毒性,但仍继续需要使用奥沙利铂化疗的患者亦缺乏有效治疗手段。

  单唾液酸四己糖神经节苷脂(GM1)广泛存在于哺乳类动物的细胞膜上,具有保护神经系统免受神经毒性物质损伤并促进神经重塑的作用。此前的研究已提示GM1作为预防使用,可降低OIPN的发生。但尚无研究对OIPN的治疗,尤其是在不停用奥沙利铂的情况下进行探索。基于临床应用的不断实践和良好的药物安全性,临床专家在GM1治疗周围神经系统疾病领域不断开展研究和探索,越来越多的证据显示:GM1对周围神经也具有较好的保护和促进修复作用(如治疗糖尿病周围神经病变、视神经损伤等),而几年越来越多的试验证据表明GM1对肿瘤化疗所致的周围神经毒性的治疗作用尤其明显。本次ASCO大会发布的最新研究更是增强了临床专家对GM1治疗周围神经系统疾病的信心,进一步提高了GM1在该疾病领域中的治疗地位,给患者带来新的福音,大大减轻患者的病痛和经济负担。

  背景介绍:TJMUCH-GI-001是一项单中心、随机、双盲、对照Ⅲ期临床研究,研究入组的患者为>18岁,正在接受或已完成奥沙利铂为主化疗方案的患者。同时患者需合并持续性麻木(患者每天均感觉到麻木,而无论是身体任何部位)。受试者按1:1随机分配至GM1治疗组或安慰剂组。化疗期间同步给予安慰剂或GM1(双周化疗方案的患者接受40mg GM1,三周化疗方案的患者接受60mg GM1),连用7天;停用含奥沙利铂化疗方案的患者则接受至少14天GM1治疗。

  主要研究终点为改良 EORTCQLQ-CIPN20(MCIPN20)神经毒性评估减轻达到或超过30%患者数。次要研究终点为采用视觉模拟评分表(VAS)进行患者自评总体治疗效果改善达到或超过30%患者数。患者神经毒性出现进展或治疗无效则出组。

  从疗效看,GM1组在MCIPN20量表评分减少≥30%的患者人数及VAS改善≥30%的患者人数均显著多于安慰剂组(P

  对MCIPN20量表的亚组分析发现,GM1可显著改善手指/手、脚趾/脚的麻木感以及视物模糊症状。

关键词: 己糖包括

评论 (0)  •  2018-10-27  •  浏览 (54)